Ученые из швейцарской компании Crispr Therapeutics надеются вылечить данное расстройство, изменив дефектный ген. Инновационное испытание должно начаться в 2018 году, и это будет первый случай, когда уникальный метод протестируют в Европе. Специалисты настаивают на том, что подобная терапия будет безопасной и высокоэффективной.
Эксперты сначала извлекут у пациентов стволовые клетки, присутствующие в костном мозге, а также в некоторых других областях тела. Затем этим клеткам будет введен белок, который будет нацелен на вырезание дефектного гена из ДНК. Стволовые клетки будут имплантированы обратно в организм в надежде, что они будут размножаться и позволят организму вырабатывать достаточное количество гемоглобина.
Не исключено, что проведение данной процедуры заложит основы более широкого использования генной терапии, считают медики.
